Wiedza o przyszłym leku zdobywana jest w skomplikowanym i ściśle kontrolowanym procesie nazywanym badaniem klinicznym. Jego celem jest sprawdzenie, czy dana substancja, która znajdzie się w leku, jest skuteczna i bezpieczna, gdy jest stosowana przez pacjentów chorujących na daną chorobę i czy jest lepsza od już dostępnych terapii, na przykład przez porównanie jej działania z innymi terapiami i lekami dostępnymi już dla pacjentów. Badania kliniczne przeprowadza się dopiero po uzyskaniu pozwolenia od organu regulacyjnego i opinii od komisji bioetycznej.